2024年全球及中國基因修飾動物模型行業(yè)運行現(xiàn)狀分析及產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景研究預(yù)測-中金企信發(fā)布
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報告發(fā)布方：中金企信國際咨詢《2024-2030年基因修飾動物模型市場投資戰(zhàn)略與行業(yè)發(fā)展趨勢研發(fā)報告-中金企信發(fā)布》
項目可行性報告&商業(yè)計劃書專業(yè)權(quán)威編制服務(wù)機構(gòu)（符合發(fā)改委印發(fā)項目可行性研究報告編制要求）-中金企信國際咨詢：集13年項目編制服務(wù)經(jīng)驗為各類項目立項、投融資、商業(yè)合作、貸款、批地、并購&合作、投資決策、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、境外投資、戰(zhàn)略規(guī)劃、風(fēng)險評估等提供項目可行性報告&商業(yè)計劃書編制、設(shè)計、規(guī)劃、咨詢等一站式解決方案。助力項目實施落地、提升項目單位申報項目的通過效率。
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基因修飾動物模型產(chǎn)品廣泛應(yīng)用于生命科學(xué)和醫(yī)學(xué)研究、藥物研發(fā)、CRO服務(wù)等領(lǐng)域。根據(jù)《中國上市公司協(xié)會上市公司行業(yè)統(tǒng)計分類指引》，基因修飾動物模型產(chǎn)品屬于“M科學(xué)研究和技術(shù)服務(wù)業(yè)”，所處行業(yè)為“M73研究和試驗發(fā)展。
（1）基因修飾動物模型服務(wù)行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀：模式動物是實驗動物的一個重要分支，能夠模仿人類疾病的各個方面，幫助科研人員獲得有關(guān)疾病及其預(yù)防、診斷和治療的資料，因此被廣泛應(yīng)用于生物分析、表型分析以及藥效分析與評價等領(lǐng)域。模式動物包括眾多種類，如鼠類、猴類、犬類等，其中小鼠的應(yīng)用最為廣泛。鼠類模型具有繁殖能力強、世代周期短；組織器官結(jié)構(gòu)和細胞功能結(jié)構(gòu)與人類相似；與人類基因高度同源，且已完成全基因組測序的優(yōu)勢，常應(yīng)用于科學(xué)探索和藥物開發(fā)，為應(yīng)用最廣泛的模式動物?；蛐揎梽游镏咐酶鞣N基因編輯技術(shù)把模式動物中目的DNA片段導(dǎo)入或刪除，實現(xiàn)內(nèi)源基因的修改，從而構(gòu)造出能夠模擬人類特定生理、病理、細胞特征的生物模型，多用于靶點研究與藥效評估。相較其他類別動物模型，基因修飾動物模型可以實現(xiàn)對人類生理或病理更精確的模擬，更適合作為研究人類基因功能和疾病致病機制探索的實驗?zāi)Ｐ?；當前大量學(xué)術(shù)研究、藥物開發(fā)圍繞靶點進行，基因修飾動物契合了這一研發(fā)潮流。
（2）全球基因修飾動物模型服務(wù)行業(yè)現(xiàn)狀：近兩年，全球醫(yī)藥研發(fā)管線數(shù)量仍然處于上升狀態(tài)。根據(jù)中金企信數(shù)據(jù)，2023年全球醫(yī)藥研發(fā)管線數(shù)量為21,292，同比增長5.89%。雖然2023年全球醫(yī)藥研發(fā)管線增速低于2022年，但是仍然高于2021年的管線規(guī)模增速。2022年全球醫(yī)藥研發(fā)管線規(guī)模增速為8.22%，2021年全球醫(yī)藥研發(fā)管線規(guī)模增速為4.76%，近五年全球醫(yī)藥研發(fā)管線規(guī)模平均增長率為6.90%。
根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，2018年到2022年，全球醫(yī)藥研發(fā)外包服務(wù)(CRO)包含臨床前、臨床階段及CMC業(yè)務(wù)的市場規(guī)模從552.0億美元以10.1%的年復(fù)合年增長率增長到810.5億美元，預(yù)計全球醫(yī)藥研發(fā)外包服務(wù)(CRO)市場規(guī)模將會于2030年達到1,648.3億美元。2018年到2022年，中國醫(yī)藥研發(fā)外包服務(wù)(CRO)市場規(guī)模從364.9億人民幣以22.2%的年復(fù)合年增長率增長到813.7億人民幣，隨著中國藥物研發(fā)流程的標準化以及藥物研發(fā)投入逐年增長，預(yù)計在未來，中國醫(yī)藥研發(fā)外包服務(wù)(CRO)市場規(guī)模將會以14.0%的年復(fù)合年增長率于2030年達到2,757.7億人民幣。中國CRO服務(wù)市場未來預(yù)計增速將大幅高于全球CRO服務(wù)市場對應(yīng)增速。
其中，在臨床前藥理藥效評價行業(yè)，2022年全球臨床前藥理藥效評價行業(yè)市場規(guī)模約39.61億美元，預(yù)計2026年及2030年將分別增至58.42億美元以及79.12億美元，2022-2026E以及2026E-2030E的復(fù)合增長率分別為10.20%和7.88%；2022年中國臨床前藥理藥效評價行業(yè)市場規(guī)模約64.46億元人民幣，預(yù)計2026年及2030年將分別增至111.58億元以及145.96億元，2022-2026E以及2026E-2030E的復(fù)合增長率分別為14.70%和6.94%。在新藥研發(fā)、靶向藥需求、藥物研發(fā)臨床前試驗活動逐年增加的帶動下，動物模型的使用量和市場規(guī)模仍呈持續(xù)增長趨勢。
（3）國內(nèi)行業(yè)運行現(xiàn)狀分析：目前，國內(nèi)創(chuàng)新藥融資市場自2020年后已連續(xù)3年下降，生物醫(yī)藥和生物技術(shù)公司紛紛通過減少藥物管線和縮減研發(fā)支出等進行調(diào)整。國家統(tǒng)計局發(fā)布《中華人民共和國2023年國民經(jīng)濟和社會發(fā)展統(tǒng)計公報》顯示，國家自然科學(xué)基金共資助5.25萬個項目，2023年全年研究與試驗發(fā)展（R&D）經(jīng)費支出33,278億元，比上年增長8.1%，與國內(nèi)生產(chǎn)總值之比為2.64%，其中基礎(chǔ)研究經(jīng)費2,212億元，比上年增長9.3%，占R&D經(jīng)費支出比重為6.65%。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是關(guān)系國計民生和國家安全的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，為鼓勵創(chuàng)新藥研發(fā)，提升藥品質(zhì)量，陸續(xù)出臺了優(yōu)先評審、MAH制度、默認許可制等規(guī)定，我國創(chuàng)新藥行業(yè)在加快新藥注冊步伐上取得了良好效果，從而促進國內(nèi)創(chuàng)新藥企業(yè)的成長進程，國產(chǎn)創(chuàng)新藥從“與國際接軌”到“出?！保瑢⒅紊镝t(yī)藥行業(yè)整體產(chǎn)業(yè)鏈的持續(xù)發(fā)展。
在產(chǎn)業(yè)和政策的推動下，生命科學(xué)基礎(chǔ)研究逐漸備受重視，我國模式生物行業(yè)及CXO行業(yè)或?qū)⒂瓉砀咚侔l(fā)展。從供給端來看，我國小鼠模型市場格局較為分散，本土企業(yè)占比較高，維通利華（Charles River中國子公司）、藥康生物、南模生物、百奧賽圖等本土企業(yè)市占率較高。與外資企業(yè)相比，我國企業(yè)起步較晚，但依靠工程師紅利，承接了歐美的產(chǎn)能轉(zhuǎn)移；隨著基因編輯技術(shù)的發(fā)展，基因修飾動物品系持續(xù)擴充；國內(nèi)生產(chǎn)動物模型的效率和成本不斷優(yōu)化，逐漸成為包括全球知名藥企和CXO公司的動物模型服務(wù)供應(yīng)來源。
（4）基因修飾動物模型行業(yè)發(fā)展特點分析：基因修飾動物模型行業(yè)最早是從實驗室走出來的行業(yè)，目前發(fā)展為面向科研服務(wù)和新藥研發(fā)兩大方向，對應(yīng)科研客戶和工業(yè)客戶，覆蓋生命科學(xué)領(lǐng)域和生物醫(yī)藥領(lǐng)域。
基因修飾動物模型的研發(fā)包含模型構(gòu)建、種群擴繁、表型分析等流程，僅模型構(gòu)建就包含策略設(shè)計、載體構(gòu)建、小鼠胚胎干細胞轉(zhuǎn)染、受精卵和胚胎的顯微注射、基因型鑒定、模型繁育等多個環(huán)節(jié)，每個環(huán)節(jié)又分別由多道工序組合而成，是對科技研發(fā)、創(chuàng)新升級、知識密集、多學(xué)科交叉依賴度的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)。對企業(yè)的模型研發(fā)能力、動物繁育體系有較高要求，因此企業(yè)既需要大量具備多學(xué)科背景的復(fù)合型高水平人才支持，也需要熟練掌握分子、細胞、顯微注射等技術(shù)的操作人員，打造穩(wěn)定的具備核心競爭力的人才團隊，不斷加強研發(fā)積累，通過長期的產(chǎn)品開發(fā)實踐優(yōu)化和改進實驗生產(chǎn)條件，達到高效率高成功率地大規(guī)模制備動物模型的條件。
同時，基因修飾動物模型的構(gòu)建、繁育需要在特定環(huán)境中進行，因此要求企業(yè)建設(shè)符合標準的實驗室、動物設(shè)施以及購置專用設(shè)備，以保證繁育環(huán)境能達到恒溫恒濕、SPF級別等要求，需要企業(yè)有較高成本的設(shè)施投入；加之，在實驗動物的管理和實驗過程中，AAALAC認證作為國際性認證，成為實驗動物福利、動物質(zhì)量、生物安全水準和國際前沿醫(yī)學(xué)研究的質(zhì)量標志，在促進行業(yè)發(fā)展的同時，也要求企業(yè)從初期的設(shè)施建設(shè)、管理到后期的實驗動物使用、維護和管理，都需要積累豐富的大型動物設(shè)施管理專業(yè)知識和經(jīng)驗。
另外，基因修飾動物模型作為活體產(chǎn)品，其性狀受品系背景、基因修飾方式、飼養(yǎng)環(huán)境影響，甚至實驗設(shè)施的不同都有可能造成小鼠表型的不同，進而影響實驗結(jié)果，對于客戶而言，大部分國內(nèi)可提供的產(chǎn)品有別于客戶采購的多數(shù)標準類別、標準規(guī)格、同質(zhì)化的研發(fā)、生產(chǎn)用材（例如普通試劑耗材等），而具備專業(yè)性、定制性等特征，要求企業(yè)需保持穩(wěn)定的產(chǎn)品質(zhì)量和優(yōu)質(zhì)的服務(wù)以滿足客戶的動態(tài)需求。
（5）行業(yè)的主要技術(shù)門檻分析：基因修飾動物模型行業(yè)具有多學(xué)科交叉、技術(shù)發(fā)展快、領(lǐng)域新、模型品種增長迅速、科研應(yīng)用場景多變的特點，屬于研發(fā)驅(qū)動型、技術(shù)密集型行業(yè)，具有較高壁壘。
國家在實驗動物小鼠模型研制、生產(chǎn)、運輸、出口、使用等方面均制定了嚴格的法律法規(guī)及行業(yè)標準，推行實驗動物生產(chǎn)許可、使用許可、進出口管理制度，行業(yè)存在較高的準入壁壘?；蛐揎梽游锬Ｐ偷臉?gòu)建綜合了生物信息學(xué)、細胞生物學(xué)、分子生物學(xué)、發(fā)育生物學(xué)等多個學(xué)科理論的交叉，對于企業(yè)研發(fā)人員的專業(yè)知識水平提出了較高要求；對技術(shù)人員的技術(shù)熟練程度、設(shè)施運營管理體系等均有較高要求，要求企業(yè)需不斷加強研發(fā)積累，優(yōu)化產(chǎn)品開發(fā)以及改進實驗生產(chǎn)條件。基因修飾動物模型的制備、擴繁的效率和良率是一個長期積累的過程，行業(yè)新進入者由于缺乏充足的經(jīng)驗，通常面臨較高的技術(shù)壁壘。
此外，在生命科學(xué)研究成果發(fā)表以及新藥研究開發(fā)臨床申報過程中，通常需要明確披露實驗動物的信息來源，知名品牌有助于增強試驗結(jié)果可信度；頻繁更換品系供應(yīng)商可能會給客戶帶來一系列的不確定性，客戶對于經(jīng)過自己驗證過的品系忠誠度較高，對于行業(yè)新進入者而言，由于缺乏必要的合作經(jīng)驗，其獲得市場優(yōu)質(zhì)客戶認可的難度較大。
（6）產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景分析：
1）基因編輯技術(shù)的進步降低商業(yè)化成本：自2012年以來，生命科學(xué)領(lǐng)域涌現(xiàn)CRISPR-Cas9技術(shù)，通過大幅縮短模型構(gòu)建時間和降低構(gòu)建成本，極大地推動了生命科學(xué)研究和開發(fā)進展?；贑RISPR-Cas9技術(shù)的試劑可顯著提高基因編輯效率、降低實驗成本，已被廣泛應(yīng)用于臨床前研究，如對信號通路相關(guān)基因的尋找、藥物靶點的篩選及基因治療等?；蛐揎梽游锬Ｐ托袠I(yè)內(nèi)公司逐步吸收并優(yōu)化CRISPR基因編輯技術(shù)，通過提升CRISPR同源重組效率等方面大幅提升了自身生產(chǎn)效率，降低了生產(chǎn)成本,為拓寬服務(wù)領(lǐng)域、降本增效、實現(xiàn)大規(guī)模商業(yè)化運用提供了契機。受益于技術(shù)突破后定制化模型的價格降低、交付速度提高，基因修飾模型的可及性大大提高，普通高校、藥物研發(fā)單位都能廣泛使用基因修飾動物模型，促進基因修飾動物市場繁榮發(fā)展。
2）創(chuàng)新藥的研發(fā)投入提升市場需求：生命科學(xué)基礎(chǔ)研究及創(chuàng)新藥研發(fā)不斷催生出新的靶點發(fā)現(xiàn)及臨床前研究需求，未來全球醫(yī)療技術(shù)不斷突破，隨著藥物靶點和治療方式的研究進展深入，創(chuàng)新藥領(lǐng)域?qū)⒂楷F(xiàn)更多產(chǎn)品，對基因編輯動物模型的研發(fā)及市場需求將有所提升。全球醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)投入主要來自于眾多大型跨國藥企，近些年增速保持平穩(wěn)，2022年的研發(fā)投入達到了2,415億美元，隨著中小型生物醫(yī)藥公司的快速發(fā)展，研發(fā)投入持續(xù)增長，預(yù)計到2030年將增長至3,943億美元，復(fù)合年增長率為6.3%。
GLP-1藥物研發(fā)及商業(yè)化合作進展不斷拉動上游產(chǎn)業(yè)鏈，除GLP-1單靶點藥物以外，全球在研的多靶點激動劑大部分集中在GLP-1R/GIPR、GLP-1R/GCGR領(lǐng)域；腫瘤治療目前仍然是創(chuàng)新藥研發(fā)中的重中之重，ADC具有高特異性靶向能力和強效殺傷作用，因此在腫瘤治療方面具有較大的潛力，ADC研發(fā)聚焦HER2ADC、TROP2ADC、CLDN18.2ADC等熱門的靶點；自免疾病患者人群龐大，特應(yīng)性皮炎、銀屑病、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、強直性脊柱炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病為慢性病，患者人群龐大，需要長期用藥，具有廣闊的市場空間，自身免疫性疾病領(lǐng)域研發(fā)聚焦IL-17R、IL-4R、JAK1、TYK2等靶點；多肽藥物在血糖管理與減重適應(yīng)癥方面均表現(xiàn)出優(yōu)異的銷售增長。
醫(yī)藥創(chuàng)新長期面臨著“長周期、高投資、高風(fēng)險”的壓力，而專利藥收益不及預(yù)期的潛在風(fēng)險將影響企業(yè)自有資金對研發(fā)的投入力度。傳統(tǒng)龍頭藥企更加側(cè)重于快速實現(xiàn)產(chǎn)品商業(yè)化變現(xiàn)，研發(fā)導(dǎo)向型企業(yè)難以有足夠的資金技術(shù)支持，發(fā)展時間也較短，導(dǎo)致國內(nèi)“真正的原發(fā)性創(chuàng)新”Firstin-class產(chǎn)品稀缺。
我國創(chuàng)新藥行業(yè)駛?cè)肟焖侔l(fā)展期，發(fā)展大分子創(chuàng)新藥的重要性將不斷提高，研發(fā)投入金額和占比將不斷加大，研發(fā)成果逐步兌現(xiàn)；靶向針對腫瘤、罕見病的藥物治療、基因治療和細胞治療，其對于疾病動物模型的“靶向性”要求也將不斷提高。受此驅(qū)動，能夠更好模擬人類疾病，實現(xiàn)靶點精準表達的人源化動物模型以及可以用于抗體藥物研發(fā)的全人源抗體模型將成為基因修飾動物模型的尖端化研究領(lǐng)域，能夠深度契合靶向生物創(chuàng)新藥的研發(fā)需求。基因修飾動物模型受益于靶向生物創(chuàng)新藥的研發(fā)及精準治療的發(fā)展，市場規(guī)模有望得到高速增長。
與此相適應(yīng)，創(chuàng)新藥物各階段臨床試驗數(shù)量呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢，臨床前藥物研發(fā)需求同步高速增長，帶動了用于臨床前研究的基因修飾動物模型需求的增加。由于臨床研究階段投入占比較大、失敗風(fēng)險率高，臨床前階段恰當?shù)貥?gòu)造和使用動物模型篩選及評價藥物的重要性日趨提升，動物模型在藥物研發(fā)中降低成本、前置風(fēng)險的作用日趨突出，這將有效帶動動物模型的需求及在臨床前研究中更廣泛的運用。
3）中國市場蘊含巨大的發(fā)展空間：根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，與全球制藥研發(fā)規(guī)模相比，中國制藥市場在研發(fā)開支方面仍有較大的增長潛力。2022年，中國制藥研發(fā)投入總額為326億美元，占全球藥品研發(fā)開支的13.5%。隨著藥物創(chuàng)新的需求增加、政策的鼓勵加持、資金和專家的充足流入，預(yù)計2030年中國制藥研發(fā)開支將達到675億美元，2022年至2030年期間復(fù)合年增長率約為9.5%。中國的增長率接近為全球增長率的2倍。2022年美國藥企17.1%的研發(fā)投入占比居全球領(lǐng)先水平，盡管中國藥企近幾年企業(yè)研發(fā)投入持續(xù)增加，但14.1%的研發(fā)投入占比仍遠落后于美國，和16.2%的全球平均水平相比也有一定差距。
隨著國家政策對“加快有臨床價值的創(chuàng)新藥上市”的明確導(dǎo)向:國家藥監(jiān)局發(fā)布的《“十四五”國家藥品安全及促進高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》明確提出，企業(yè)逐步向?qū)＠幯邪l(fā)、形成差異化的競爭優(yōu)勢方向轉(zhuǎn)型，預(yù)計未來中國藥企的研發(fā)投入將逐步增加。另外，腫瘤、mRNA疫苗、細胞基因治療、大分子生物藥等熱點研發(fā)領(lǐng)域的出現(xiàn)，也進一步推動了國內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)投入的增加。
創(chuàng)新藥企業(yè)的研發(fā)能力不斷提升，國內(nèi)優(yōu)秀的創(chuàng)新藥企業(yè)會在國際化浪潮中砥礪前行，目前共有9家內(nèi)資企業(yè)的共12款國產(chǎn)創(chuàng)新藥成功在美國、歐盟、日本等規(guī)劃市場商業(yè)化，其中多個適應(yīng)癥獲得美國FDA突破性療法認定，數(shù)個適應(yīng)癥在上市申請中，標志著我國國產(chǎn)創(chuàng)新藥已經(jīng)具備實力參與國際舞臺競爭。新藥開發(fā)是一項復(fù)雜的系統(tǒng)工程，具有成本高、周期長、風(fēng)險大的特點，CXO可以幫助創(chuàng)新藥企業(yè)分擔風(fēng)險、降低研發(fā)的復(fù)雜性、減小研發(fā)難度、縮短研發(fā)周期，在臨床前應(yīng)用與人類更為相似接近的基因修飾動物模型能在早期真實準確地反映候選藥物的實際效果，降低臨床試驗失敗風(fēng)險、合理控制成本和提高開發(fā)效率。
下游行業(yè)的高速增長為國內(nèi)基因修飾動物模型行業(yè)提供了良好的發(fā)展機會。與國內(nèi)市場相比，海外發(fā)達國家具有更加廣闊的創(chuàng)新藥市場潛力，并且綜合經(jīng)濟發(fā)展水平、醫(yī)療保障體系結(jié)構(gòu)等各個方面的因素，發(fā)達國家可能擁有更加寬松的創(chuàng)新藥定價空間，能夠給創(chuàng)新藥研發(fā)帶來更高的回報。近年來中國藥物研發(fā)管線規(guī)模展現(xiàn)出蓬勃增長的態(tài)勢，創(chuàng)新藥審評審批速度大幅提升，國內(nèi)藥企的創(chuàng)新研發(fā)能力進一步增強，走向國際市場是進一步檢驗和提升企業(yè)研發(fā)能力。
根據(jù)統(tǒng)計數(shù)據(jù)，2019年全球動物模型支出占藥物發(fā)現(xiàn)及臨床前研發(fā)投入的比例達24.9%，同期中國此比例僅為5.6%，預(yù)計至2024年中國動物模型支出占比將達9.7%，同期全球此比例將達31.1%，反映中國實驗動物市場滲透率較低，蘊含巨大發(fā)展空間。同時，中國基因修飾動物模型的市場規(guī)模占比遠低于制藥市場規(guī)模占比，亦反映了基因修飾動物模型行業(yè)的發(fā)展存在一定滯后，也意味著同行業(yè)中國公司存在巨大的發(fā)展機遇。
在科研端，利用實驗動物模型可以進行針對基因、生理活動等展開基礎(chǔ)科學(xué)研究，揭示普遍的生命科學(xué)規(guī)律。據(jù)中金企信統(tǒng)計數(shù)據(jù)，預(yù)計2024年全球生物科研試劑市場規(guī)模將增長至246億美元。我國對生命科學(xué)領(lǐng)域研究尤為重視，根據(jù)《國民經(jīng)濟和社會發(fā)展第十四個五年規(guī)劃和2035年遠景目標綱要》，“十四五”時期，國內(nèi)科研經(jīng)費將持續(xù)穩(wěn)步增長，預(yù)計2024年中國市場生命科學(xué)試劑市場規(guī)模將增長至260億元。