先天性高胰島素血癥治療藥物行業(yè)市場(chǎng)消費(fèi)規(guī)模前景預(yù)測(cè)及未來(lái)市場(chǎng)需求潛力研究

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（1）先天性高胰島素血癥概述：先天性高胰島素血癥（CongenitalHyperinsulinism，CHI）是一種與胰島素分泌失調(diào)相關(guān)的罕見(jiàn)病，主要致病原因?yàn)榛蛲蛔?，最常?jiàn)的病因是編碼胰島β細(xì)胞中腺嘌呤核苷三磷酸敏感性鉀(KATP)離子通道的基因（ABCC8和KCNJ11）突變，另有約半數(shù)患者迄今病因不明。CHI是造成新生兒和兒童持續(xù)性低血糖的常見(jiàn)原因，而持續(xù)性低血糖將嚴(yán)重影響患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)甚至死亡。

2018年5月11日，該疾病被列入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等5部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

（2）先天性高胰島素血癥流行病學(xué)概況：CHI以新生兒起病最為常見(jiàn)，大約60%的新生兒在出生后的第一個(gè)月內(nèi)即發(fā)生低血糖癥，還有30%在出生后一年內(nèi)確診。中金企信統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示分析，全球CHI發(fā)病人數(shù)已從2016年的14.9萬(wàn)人增長(zhǎng)至2020年的15.5萬(wàn)人，預(yù)計(jì)2030年全球CHI患者人數(shù)將增長(zhǎng)至17萬(wàn)人。

中金企信國(guó)際咨詢(xún)公布的《2022-2028年中國(guó)先天性高胰島素血癥治療藥物市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)戰(zhàn)略研究及投資前景預(yù)測(cè)報(bào)告》

2015-2025年全球先天性高胰島素患者人數(shù)分析

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國(guó)際咨詢(xún)

中金企信統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示分析，2020年中國(guó)CHI患者數(shù)量已達(dá)到4.7萬(wàn)人，預(yù)計(jì)2030年患者數(shù)量將達(dá)到4.8萬(wàn)人。我國(guó)對(duì)CHI尚無(wú)統(tǒng)一的診斷標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)CHI的診斷造成了一定的阻礙。隨著我國(guó)社會(huì)經(jīng)濟(jì)的快速發(fā)展，對(duì)罕見(jiàn)病診療重視程度的逐漸提高，CHI的診斷標(biāo)準(zhǔn)逐漸明確，未來(lái)將有更多的患者被發(fā)現(xiàn)并接受治療。

2015-2025年中國(guó)先天性高胰島素患者人數(shù)分析

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)：中金企信國(guó)際咨詢(xún)

（3）先天性高胰島素血癥治療藥物及發(fā)展趨勢(shì)：臨床中針對(duì)于CHI治療的藥物非常有限，全球僅有二氮嗪獲批上市，存在較大的臨床未滿(mǎn)足需求。二氮嗪是CHI的主要治療藥物，但對(duì)最為常見(jiàn)的KATP離子通道突變（ABCC8和KCNJ11突變）導(dǎo)致的先天性高胰島素血癥患者治療效果不佳，82%的患者無(wú)法得到有效的治療25，在患者人群方面存在較大的限制，且易導(dǎo)致多種不良反應(yīng)發(fā)生。

奧曲肽是一種生長(zhǎng)抑素，一般在對(duì)二氮嗪治療效果不佳的患者中使用。研究表明，過(guò)量使用奧曲肽可同時(shí)抑制胰高血糖素和生長(zhǎng)激素從而導(dǎo)致更為嚴(yán)重的低血糖。此外，奧曲肽在長(zhǎng)期使用過(guò)程中易產(chǎn)生耐藥性。

相比于其他疾病領(lǐng)域，罕見(jiàn)病治療藥物的研發(fā)面臨著更多的挑戰(zhàn)。患者人群較為分散，對(duì)疾病發(fā)展史了解有限，已上市藥物數(shù)量較少，都嚴(yán)重制約了罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)。包括CHI在內(nèi)的罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域，目前仍存在較大的未滿(mǎn)足需求，臨床治療中迫切需要更為安全有效的治療藥物。隨著更多旨在推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的政策與計(jì)劃出臺(tái)，未來(lái)將會(huì)有助于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)。